本报讯 据科技日报报道，美国杜克大学科研人员近日使用“基因剪刀”（CRISPR）基因编辑技术治疗了一只患杜氏肌营养不良症的成年实验鼠。这是科研人员首次运用这种技术治疗成年哺乳动物的基因疾病。这种治疗方法也有潜力应用于患杜氏肌营养不良症的人类患者。

  杜氏肌营养不良症源于身体生产抗肌萎缩蛋白的能力出现问题。抗肌萎缩蛋白的生产由包含79个外显子的基因决定，一旦一个外显子出现突变，抗肌萎缩蛋白就无法生产，继而肌肉就会发生萎缩并逐渐恶化。该校科研人员之前曾运用CRISPR技术修正了来自杜氏肌营养不良症患者的人工培养细胞的基因变异，不过在将完好的细胞传递回肌肉组织时遭遇诸多难题。

  在最新研究中，科研人员使用了一种叫做“腺相关病毒”（AAV）的非致病性载体传递基因编辑系统——AAV不会致病，在担当传递基因的角色时十分有效。研究人员将基因治疗工具注射到实验鼠的腿上之后，实验鼠的抗肌萎缩蛋白得以修复，而且腿部肌肉力量得到增强。此后，他们又将基因治疗工具注射到实验鼠的血液系统以抵达所有肌肉群，结果显示实验鼠全身肌肉得到部分修复，包括其心脏部位的肌肉——这是非常重要的进展，因为心力衰竭往往是杜氏肌营养不良症患者的主要死因。

  （科技）